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Agencia Europea de Medicamentos respalda nuevo tratamiento contra la distrofia muscular
La DMD es una enfermedad genética rara, grave y progresiva
- 26-Abril-2025 3:34
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La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha respaldado este viernes una licencia condicional para el fármaco Duvyzat (givinostat), un nuevo tratamiento oral destinado a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a partir de los seis años que aún conservan la capacidad de caminar.
La DMD es una enfermedad genética rara, grave y progresiva, provocada por la ausencia de distrofina, una proteína esencial que protege las fibras musculares durante el movimiento, y cuya falta causa un deterioro muscular constante que puede afectar funciones vitales como la respiración o el latido del corazón, y suele ser mortal.
Esta enfermedad se ve agravada por niveles elevados de proteínas conocidas como histonas desacetilasas (HDAC) y sobre las que precisamente actúa Duvyzat, frenando su actividad mediante su principio activo, el givinostat. Este compuesto busca reducir la inflamación y la formación de cicatrices en los músculos afectados.
La recomendación de la EMA se basa en los resultados de un estudio clínico en el que participaron 120 niños con DMD, de los que 79 recibieron givinostat y 41 un placebo.
El criterio principal fue medir el tiempo necesario para subir cuatro escalones, una prueba común para evaluar la función motora, ya los 18 meses, los pacientes tratados con Duvyzat mostraron una progresión más lenta de la enfermedad: su tiempo aumentó sólo 1,25 segundos frente a los 3,03 segundos registrados en el grupo placebo.
Aunque otros indicadores secundarios no mostraron diferencias estadísticamente significativas, sí reflejaron resultados más favorables en el grupo tratado.
EFE
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