Terapia génica reduce el colesterol alto en pacientes de riesgo

Un nuevo estudio que se ha presentado en las Sesiones Científicas de la Asociación Americana del Corazón 2023, celebradas en Filadelfia entre el 11 y el 13 de noviembre, ha mostrado que una sola dosis de una terapia de edición de genes basada en CRISPR disminuyó significativamente el colesterol LDL en personas con esta condición hereditaria.

Los altos niveles de colesterol malo contribuyen a la aparición de placas ateroscleróticas en los vasos sanguíneos, lo que aumenta el riesgo de enfermedad cardíaca. De hecho, si no se trata, las personas con esta afección tienen 20 veces más riesgo de desarrollar enfermedades cardíacas, según la Asociación Americana del Corazón.

Los resultados de la investigación muestran el potencial de una nueva opción terapéutica para reducir el colesterol LDL durante décadas, ha asegurado el Dr. Andrew M. Bellinger, director científico de Verve Therapeutics, la compañía que ha desarrollado esta terapia, y principal autor del estudio.

El estudio en curso incluyó a siete hombres y dos mujeres en Nueva Zelanda o el Reino Unido con una edad promedio de 54 años, todos los cuales fueron diagnosticados con hipercolesterolemia familiar heterocigota, lo que significa que heredaron un gen para el trastorno de uno de los padres, y sus niveles de colesterol malo eran extremadamente altos (con un nivel promedio de colesterol LDL de 201 mg/dL) a pesar de tomar la dosis máxima tolerada del medicamento para reducir el colesterol LDL.

“Estas cifras son consistentes con el hecho de que, a pesar de los tratamientos disponibles, sólo alrededor del 3% de los pacientes que viven con hipercolesterolemia familiar heterocigota en todo el mundo han alcanzado los objetivos de tratamiento”, afirmó Bellinger.


Con información de: La Vanguardia | Noticiero Venevision