En Vivo 
Salud
Primer fármaco que neutraliza gen del alzhéimer demuestra su eficacia
Obtiene resultados prometedores en el primer ensayo clínico con pacientes
- 28-Abril-2023 8:14
-
Lectura:
Persona con alzhéimer. /Cortesía
Una nueva estrategia contra la enfermedad de Alzheimer que consiste en “silenciar” el gen que codifica la proteína tau (cuyos niveles elevados en el cerebro se consideran una causa de la neurodegeneración que sufren los afectados) ha mostrado su seguridad y eficacia en un ensayo clínico en fase 1 en el que han participado 46 pacientes con una edad promedio de 66 años.
El ensayo ha sido dirigido por la Dra. Catherine Mummery, consultora neuróloga del Instituto de Neurología Queen Square de UCL (University College London) y Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía, junto a colegas del University College London Hospital (UCLH), en él se ha seguido por primera vez un enfoque de “silenciamiento de genes” para combatir la demencia y el alzhéimer.
En esta nueva terapia genética se ha empleado un fármaco llamado BIIB080 (/ IONIS - MAPTRx), que es un oligonucleótido antisentido que impide que el ARN produzca una proteína y que se ha usado para “silenciar” el gen que codifica la proteína tau, conocido como gen de la proteína tau asociada a microtúbulos o gen MAPT. De esta forma se evita que el gen se traduzca en la proteína de forma dosificable y reversible, y también reducirá la producción de esa proteína y modificará el curso de la enfermedad.
Los resultados son un gran avance para demostrar “que podemos atacar con éxito a tau con un fármaco silenciador de genes para retrasar, o posiblemente incluso revertir, la enfermedad de Alzheimer”.
El estudio se llevó a cabo entre 2017 y 2020 y comparó los efectos de tres dosis del medicamento, administradas por inyección intratecal (una inyección en el sistema nervioso a través del canal espinal) con el placebo. Sus resultados se han publicado en Nature Medicine e indican que esta técnica tiene un efecto biológico, aunque solo se ha probado en 46 pacientes.
Los investigadores comprobaron que el fármaco fue bien tolerado, ya que todos los pacientes completaron el tratamiento y más del 90% completaron el período posterior al tratamiento. Los efectos secundarios referidos fueron leves o moderados, tanto en el grupo de tratamiento, como en el de placebo. El efecto adverso más frecuente fue el dolor de cabeza tras la inyección del fármaco, pero no se observaron eventos adversos graves en los pacientes a los que se administró este tratamiento.
Con información de Web Consultas
