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Salud
Terapia génica restaura la audición en el 90% de los participantes de un ensayo
El tratamiento consiste en una única inyección en el oído interno
- 22-Abril-2026 11:34
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Foto: Cortesía
Una terapia génica para una forma rara de sordera genética logró restaurar la audición en la mayoría de los 42 participantes de un ensayo clínico, con resultados que se mantuvieron hasta 2,5 años. Se trata, según sus responsables, del mayor ensayo de terapia génica para la pérdida auditiva hereditaria realizado hasta la fecha y el seguimiento más prolongado descrito; los detalles se publican en Nature.
Los hallazgos, dicen los autores, refuerzan ensayos anteriores también publicados que demostraron que la terapia génica puede utilizarse para tratar algunas formas de sordera hereditaria, lo que contribuye a orientar la investigación y la atención futuras.
Detrás de la investigación hay científicos del Mass General Brigham, en Estados Unidos, y del Hospital Eye & ENT de la Universidad de Fudan, en China.
"Es extraordinario ver cómo los pacientes pasan de la sordera total a poder oír", señala Zheng-Yi Chen, quien recuerda que para muchos de ellos eso también significa la capacidad de desarrollar y utilizar el habla.
Las mutaciones genéticas son responsables de hasta el 60% de la pérdida auditiva presente al nacer. En este estudio, los investigadores utilizaron una terapia génica que desarrollaron para tratar la sordera autosómica recesiva 9 (DFNB9), causada por mutaciones en el gen OTOF.
Este gen proporciona al organismo las instrucciones para producir una proteína llamada otoferlina, que es esencial para la función auditiva.
Sin ella, las células ciliadas del oído interno no pueden transmitir las señales sonoras al cerebro, lo que provoca sordera de grave a total desde el nacimiento. Las mutaciones del gen OTOF representan entre 2 y 8 de cada 100 casos, explican ambas instituciones en un comunicado.
Las terapias génicas están diseñadas para añadir una versión funcional de los genes mutados que provocan la enfermedad. Dado que un único gen defectuoso causa la DFNB9, resulta muy adecuado para la investigación en terapia génica.
El tratamiento consiste en una única inyección en el oído interno que utiliza un virus inofensivo para administrar una copia funcional del gen OTOF a las células necesarias para la audición.
El ensayo contó con 42 participantes de ocho centros de China, con bebés y adultos (de 0,8 a 32,3 años). Cada uno recibió una de las tres dosis de un único tratamiento de terapia génica: 36 en un oído y 6 en ambos oídos.
EEF.
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