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Medicamento de quimioterapia eficaz para niños con enfermedad de células falciformes
- 21-Abril-2025 10:30
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Un medicamento de quimioterapia oral puede gestionar de forma segura y efectiva la enfermedad de células falciformes en los niños, señala un estudio reciente.
Los niños que tomaban hidroxiurea tenían menos visitas a la sala de emergencias y pasaban menos días en el hospital, en comparación con los niños que no tomaban el medicamento, reportaron los investigadores en la edición del 17 de abril de la revista Blood Advances.
"Nuestros resultados refuerzan que la hidroxiurea, el medicamento más eficaz disponible para la enfermedad de células falciformes, sigue teniendo beneficios realmente importantes con el tiempo para los pacientes pediátricos", señaló en un comunicado de prensa el investigador principal, el Dr. Paul George, miembro de hematología y oncología pediátrica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Emory, en Atlanta.
La enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) es el trastorno hereditario de los glóbulos rojos más común en EE. UU., y afecta a unas 100,000 personas, señalaron los investigadores en las notas de respaldo. Uno de cada 365 niños negros y uno de cada 16,300 niños hispanos nacen con la enfermedad.
El trastorno causa glóbulos rojos de forma anormal que tienen forma de hoz y son pegajosos. Si se alojan en las venas de una persona, pueden bloquear el flujo sanguíneo y causar daño a los órganos, infección y episodios de dolor intenso.
La hidroxiurea se toma una vez al día, y se ha demostrado que reduce la frecuencia y la gravedad de las crisis de dolor de la ECF, apuntaron los investigadores. El medicamento también disminuye la necesidad de transfusiones de sangre, mejora la anemia y reduce el riesgo de coágulos que bloquean los vasos sanguíneos en los pulmones.
El medicamento ayuda a que los glóbulos rojos permanezcan redondos y flexibles, en lugar de tener forma de hoz, según St. Jude Children's Research Hospital.
Los reguladores federales recomiendan actualmente que la hidroxiurea se ofrezca a los pacientes con enfermedad de células falciformes grave entre los 9 y los 12 meses de edad, anotaron los investigadores.
"La hidroxiurea ha sido un pilar en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes durante mucho tiempo, pero inicialmente se usó como quimioterapia, así que siempre ha habido algunos temores persistentes sobre su seguridad y eficacia, sobre todo para los niños", señaló en un comunicado de prensa el investigador Dr. Wilbur Lam, profesor de pediatría e ingeniería biomédica de la Universidad de Emory.
"Este estudio puede tranquilizar a los pacientes y a sus familias de que esta terapia, una de las más accesibles para la MSC, sigue siendo una opción segura con un verdadero beneficio fuera de un entorno controlado", añadió Lam.
En el estudio, los investigadores siguieron a 2,147 niños menores de 18 años con enfermedad de células falciformes tratados al menos tres veces entre 2010 y 2021 en el Hospital Pediátrico de Atlanta.
De los niños, el 58% había usado hidroxiurea. El tiempo promedio de tratamiento con hidroxiurea fue de unos cinco años, con 304 niños de 8 años o más en terapia continua con el fármaco.
Los niños que tomaban hidroxiurea tuvieron consistentemente menos visitas a la sala de emergencias y días en el hospital, incluso después de que los investigadores tomaron en cuenta la gravedad de su enfermedad de células falciformes y la adherencia a la terapia farmacológica.
"En general, la hidroxiurea siguió siendo efectiva a lo largo del tiempo en estos niños", dijo George. "Sin embargo, una conclusión importante de este estudio es que las mejoras en la concentración de hemoglobina, o reducciones en la anemia, solo se observaron en pacientes cuyos datos indicaban que tomaban el medicamento con regularidad".
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